读创/深圳商报记者 赵鸿飞 通讯员 黄星钰 王苏琦

多发性骨髓瘤被称为“吃骨头的血液病”，该疾病位居血液系统恶性疾病的第二位，仅次于淋巴瘤，多见于中老年人。在深圳大学总医院副院长于力教授带领下，该院血液肿瘤科在深圳市率先开展了以BCMA为靶点的新型CAR-T细胞治疗复发难治性多发性骨髓瘤的临床研究，为常规治疗手段无效的复发难治性多发性骨髓瘤患者带来了“生机”。

年近70的武先生（化名）是一名多发性骨髓瘤（高危组）伴髓外浆细胞瘤患者。一年前，在深圳大学总医院血液肿瘤科接受了 CAR-T细胞疗法后，他重又抓住了生命的“希望”。

以为是腰疼，结果竟是血液里长了“恶性肿瘤”

2021年1月初，时年67岁的武先生在一次搬重物后，出现了腰背部疼痛。起初，他以为自己只是闪了一下腰，没太在意，仅仅进行了针灸和按摩治疗。两个月后，由于腰背痛越来越严重，他前往一家医院就诊。医生给他开了止痛药，但连续吃了一周，疼痛没有任何好转。

再次复诊后，通过血生化及影像学检查，发现武先生同时合并出现贫血、肾功能衰竭。PET-CT检查发现，他的全身多发骨骼骨质破坏，右侧第9肋骨溶骨性破坏伴软组织肿块形成。腰部软组织肿块穿刺活检结果显示：见大中量小至中等浆细胞，考虑是骨髓瘤的可能。

多发性骨髓瘤是一种血液系统的肿瘤性疾病，特征是骨髓中的浆细胞恶性增殖，并持续向外周血分泌M蛋白。该疾病会造成严重疼痛，导致器官或组织损伤。医生建议武先生尽快到血液专科进行治疗。

2021年3月11日，武先生来到深圳大学总医院血液肿瘤科就诊。医生为他进行详细检查，并完善了骨髓穿刺及相关预后基因检测。其中，骨髓涂片提示骨髓瘤细胞占68%；浅表肿物彩超：右侧胸腹壁腋前线至肩胛线第9肋间一低回声团块，大小约153*44*36mm。根据病史和实验室检查，武先生被明确诊断为多发性骨髓瘤（高危组）伴髓外浆细胞瘤。

诊断明确后，武先生在家人的鼓励和支持下，在该院接受了规律化疗。2个疗程后，评估治疗效果未达到完全缓解。更换方案继续化疗2个疗程，第4疗程结束后，评估疾病仍未完全缓解，综合评估显示，武先生的情况属于难治性多发性骨髓瘤。

找准治疗靶点，两个月后病情得到缓解

随着病情的进展，武先生已经出现全身多处严重骨痛，走路的时候腰和腿都会感觉到剧痛，只能躺在床上静养，他非常痛苦，家人也很着急。在治疗方面，已经用过的药品对武先生无效后，就只能选择其他药物。由于武先生再换药的空间很小，他面临着用药难和身体遭受折磨的双重困境。

最新研究显示，BCMA（B细胞成熟抗原）是一种跨膜糖蛋白，是多发性骨髓瘤良好的诊断标志物和治疗靶点。听说深圳大学总医院血液肿瘤科于力教授恰好发起了一项新型BCMA CAR-T治疗复发难治性多发性骨髓瘤的临床研究。武先生和家人经过深思熟虑后找到于力教授，武先生强烈要求加入该临床试验“试一试”。

于力教授十分重视，立即组织团队专家针对武先生进行全面评估，详细分析病情，并综合考虑各种可能出现的并发症和风险，开展纠正贫血、止痛、保护重要脏器功能等对症支持治疗。

经过认真研究，治疗团队为武先生制定了个体化CAR-T治疗方案。2021年9月27日，武先生在层流病房内接受回输BCMA CAR-T细胞。

奇迹出现了！回输后第28天，复查血清免疫固定电泳κ阴性、尿免疫固定电泳κ阴性。

回输后第55天，复查骨髓穿刺，结果显示：骨髓涂片及骨髓流式均未见异常骨髓瘤细胞。

回输后2个月，复查右侧背部肿块活检，病理提示未见肿瘤细胞。一个接一个的好消息传来，表明BCMA CAR-T治疗复发难治性多发性骨髓瘤取得阶段性成功，肿瘤细胞被完全清除，病情实现了完全缓解。

出院后，武先生每个月都会到深大总医院复查，他身体状况良好、可以正常行走和生活自理，疾病完全缓解期已超过12个月。

深圳大学总医院血液肿瘤科学科带头人于力教授是国内血液和实体肿瘤领域的著名专家。于力教授作为国家科技进步奖获得者、国家重大科技项目及自然基金重点项目承担者，主持国际、国内多中心上市药品临床试验20余项，主持研究者发起临床试验10余项。目前，深圳大学总医院血液肿瘤科开展的BCMA CAR-T项目已入组4位患者，均已达到完全缓解。其中，一位患者的随访时间已经达到一年半，实现长期完全缓解。另外3位患者正在临床随访中。

高发年龄40岁-70岁，出现骨痛、骨折、贫血、肾功能异常要警惕！

多发性骨髓瘤早期发病隐蔽，随着病情进展，可能出现以下症状：1、骨痛，是最常见的早期症状，疼痛部位不固定，以腰部疼痛最为多见，间断性发作或者持续性发作；2、贫血，大部分患者都伴随贫血症状，一般前期较轻，后期较重；3、肾功能异常，包括肌酐和尿酸升高等；4、骨折或骨骼变形，多发生在不负重的部位等。

多发性骨髓瘤的传统治疗包括化疗、造血干细胞移植治疗等，治疗效果并不理想，容易复发，预后较差。近年来，随着科研发展、技术进步，出现了靶向治疗、免疫治疗等新手段，明显延长了患者的生存期，提高了生活质量。

嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法是一种新型的细胞免疫疗法，主要治疗晚期复发难治性急性B淋巴细胞白血病，在多个临床试验中治愈率达到80%以上。CAR-T疗法的成功标志着免疫细胞治疗时代的来临。美国FDA至今已经批准通过了6款CAR-T细胞药物，我国已有两款CAR-T细胞药物批准用于血液系统恶性肿瘤的治疗。

审读：喻方华